In questo settore le attività della Fondazione sono dirette a potenziare la ricerca, anche da parte di singoli ricercatori, di nuovi farmaci e nuovi meccanismi di risposta relativamente ai Farmaci Orfani e ai Farmaci Pediatrici in quanto destinati alla cura di patologie tuttora poco o non curate (malattie Rare) o a popolazioni che sono al momento pressoché prive di farmaci adatti alle loro specifiche esigenze e caratteristiche (farmaci per le popolazioni pediatriche).
Sui progressi delle cure per le malattie rare e con particolare riferimento alla pediatria esiste inoltre la necessità di favorire l‘accesso ad un informazione scientificamente adeguata, sufficientemente flessibile e contestualmente accurata da parte dei cittadini e degli altri stakholders interessati.
A tale scopo la Fondazione ha assunto la gestione del Progetto Eu-Orphan, un Database sviluppato dal CVBF e inizialmente finanziato dall’Unione Europea che raccoglie informazioni relative ai farmaci orfani designati e approvati in Europa in Canada e negli USA, presentate anche sotto forma di reports e valutazioni economiche e statistiche di facile accesso al pubblico.
Tale progetto è completato dal Catalogo on line di pubblicazioni scientifiche continuamente aggiornate, relative non solo ai Farmaci Orfani ma anche alle malattie rare che essi curano.